國家藥監(jiān)局：這30個藥，可直接申請上市
日期：2019/5/11
近日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（下簡稱藥審中心）發(fā)布《關于第二批臨床急需境外新藥的公示》，共涉及22家藥企的30個藥品。
這些藥，越來越受關注
根據(jù)通知，此次名單中的30種藥品中，首次批準地集中在歐盟、美國和日本。其中，14種藥品為罕見病用藥，包括治療法布雷?。‵abry）的Fabrazyme(Agalsidase Beta)，治療肺動脈高壓的Revatio(Sildenafil Citrate)、治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，俗稱“漸凍人癥”）的Radicava (Edaravone)等。
這是藥審中心在短短的五個月內(nèi)，第二次發(fā)布臨床急需境外新藥。早在2018年11月1日，藥審中心就曾發(fā)布了第一批臨床急需境外新藥名單，共有48個藥品。其中，罕見病用藥共有23個品種在列。
罕見病，是指那些發(fā)病率極低的疾病，稱“孤兒病”，根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65%～1%的疾病。
據(jù)了解，截至目前，美國FDA批準的罕見病藥物中，有259種在我國未上市。
從第一批、第二批名單，以及2018年以出臺的政策來看，目前罕見病用藥在我國越來越受關注。
2018年5月，國家衛(wèi)健委等5部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》，將肌萎縮側(cè)索硬化、白化病、戈謝病等121種罕見病納入其中，并于2019年2月27日發(fā)布《罕見病診療指南》，對121種罕見病進行系統(tǒng)的梳理，提供給各級臨床醫(yī)務人員學習和規(guī)范罕見病診療。
根據(jù)國家藥監(jiān)局2018年10月23日出臺的《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》，在審評方面，藥審中心將建立專門通道開展審評，對罕見病治療藥品，在受理后3個月內(nèi)完成技術(shù)審評；對其他境外新藥，在受理后6個月內(nèi)完成技術(shù)審評。
壹基金官網(wǎng)顯示，截至2018年12月，《第一批罕見病目錄》中共有74種罕見病是“有藥可治的”，且這74種罕見病已在美國或歐盟、日本上市162種治療藥物，但其中僅有83種在中國上市，涉及53種罕見病。
然而，在中國明確注冊罕見病適應癥的藥物僅有55種，涉及31種罕見病。在這55種藥物中，僅有36種藥物涉及23種罕見病已被納入醫(yī)保目錄。
隨著一系列政策落地，那些在發(fā)達國家獲批上市，具有明確療效的罕見病用藥，將越來越多的被引進中國，填補市場空白。
下一個風口，經(jīng)典藥物新用
一個新藥的發(fā)現(xiàn)，需要承擔高額的投入和未知的風險，據(jù)統(tǒng)計，研發(fā)新藥并成功上市需耗時13～15年，平均花費20億～30億美元，而隨著對藥物安全性及有效性的要求不斷提高，開發(fā)新藥的成本還將持續(xù)上漲。
由于罕見病患者人數(shù)少，加上治療藥物研發(fā)周期和成本都較一般藥物高，藥企大多動力不足，目前全球只有極少數(shù)的罕見病擁有有效治療藥物。
藥物研發(fā)成本高企，對每個病人來說，需要承擔的藥費就更高。
在今年“兩會”上，全國政協(xié)委員、香港食物及衛(wèi)生局原局長高永文提到，在香港，罕見病病人一年的藥費可能高達幾百萬元。
此前有媒體曾報道，患者一旦被確診患上罕見病后，多年攢下的積蓄很快化作一粒粒藥丸。在罕見病的藥物尚未納入醫(yī)保時，一天能吃掉一部iPhone6。
據(jù)健康報報道，目前全球預計有超過3億罕見病患者，中國有1680 多萬人。已經(jīng)明確的罕見病有7000 多種，其中80%為遺傳病，如白化病、血友病等，95%的罕見病仍沒有特效藥。國外著名罕見病慈善機構(gòu)Findacure介紹，如果按照現(xiàn)在的藥物發(fā)展速度，讓罕見病患者用上創(chuàng)新藥需要等500年。
因此，國際罕見病慈善機構(gòu)已聯(lián)合發(fā)起了“罕見病經(jīng)典藥物新用的公開呼吁”。
相比新藥而言，經(jīng)典藥物由于藥動學以及安全性資料較為詳盡，對其新用途的開發(fā)能很快進入Ⅱ期臨床評估，使研發(fā)周期縮短至3~12年。
事實上，臨床上也有不少經(jīng)典藥物被研究成為“新藥”的例子。
例如，有著百年歷史的阿司匹林，其適應癥由最初的解熱鎮(zhèn)痛，逐漸擴展到偏頭痛、抗血栓等；
達泊西汀最初主要作為鎮(zhèn)痛和抗抑郁藥物，卻在2009年被美國FDA批準用于治療早泄，成為治療早泄的第一款口服藥物；
導致海豹肢的沙利度胺，最初的適應癥是治療孕吐，隨著不斷的研究，在1998年被美國FDA批準沙利度胺治療麻風結(jié)節(jié)性紅斑的治療，在2006年再被批準用于治療多發(fā)性骨髓瘤。
這樣的例子還有很多。而在罕見病用藥方面，也已有類似的嘗試。
位列于本次國家藥監(jiān)局公布的《第二批臨床急需境外新藥》，治療ALS（“漸凍人癥”）的Edaravone（依達拉奉），此前其實是腦卒中的經(jīng)典治療藥物。
依達拉奉是日本三菱制藥公司研制的新藥，2001年上市后迅速成為腦卒中治療的一線藥物。并受到日本腦卒中診治指南推薦使用。2015年該產(chǎn)品在日本獲批ALS新適應癥。2017年5月，美國FDA批準了依達拉奉作為“漸凍人癥”治療藥物上市銷售，這是繼利魯唑后，唯一獲批治療該疾病藥物。
截至目前，依達拉奉已經(jīng)先后在日本、韓國、美國、加拿大四個國家獲批用于ALS的新適應癥。類似的經(jīng)典藥物新用，特別是在罕見病領域，正在越來越受到重視。
據(jù)了解，依達拉奉于2004年在中國上市，作為腦卒中治療藥物已被寫入國內(nèi)相關指南，并納入醫(yī)保范圍，且相較于利魯唑的高自費價格，能減輕患者負擔。因此，業(yè)內(nèi)專家對依達拉奉在國內(nèi)治療ALS的前景持樂觀態(tài)度。
隨著罕見病用藥相關政策逐漸落地，臨床研究的不斷深入，罕見病領域的經(jīng)典藥物新用，將有望成為下一個風口。
附：臨床急需境外新藥名單（第二批）
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來源：賽柏藍
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