【重磅】首例免疫HIV嬰兒誕生，科學(xué)家聯(lián)合聲明反對！當(dāng)事醫(yī)院稱不屬實(shí)

日期：2018/11/27

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世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在中國誕生，這也意味著中國在基因編輯技術(shù)用于疾病預(yù)防領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)歷史性突破。此事引起社會熱議，輿論態(tài)度褒貶不一。目前當(dāng)事醫(yī)院回應(yīng)稱“這件事不屬實(shí)，我們沒有接受過相關(guān)信息，不知道這件事為什么會上熱搜，正在調(diào)查?！鄙钲谑行l(wèi)計(jì)委亦表示此試驗(yàn)項(xiàng)目未曾向其報(bào)備。

賀建奎。 賀建奎實(shí)驗(yàn)室 供圖

世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在中國誕生

據(jù)《人民網(wǎng)》報(bào)道，11月26日，來自中國深圳的科學(xué)家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生。這對雙胞胎的一個(gè)基因經(jīng)過修改，使她們出生后即能天然抵抗艾滋病。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國在基因編輯技術(shù)用于疾病預(yù)防領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)歷史性突破。

這次編輯峰會于2018年11月27—29日由美國國家科學(xué)院、美國國家醫(yī)學(xué)院、英國倫敦皇家學(xué)會和香港科學(xué)院在香港聯(lián)合舉辦。據(jù)賀建奎介紹，基因編輯手術(shù)比起常規(guī)試管嬰兒多一個(gè)步驟，即在受精卵時(shí)期，把Cas9 蛋白和特定的引導(dǎo)序列，用5微米、約頭發(fā)二十分之一細(xì)的針注射到還處于單細(xì)胞的受精卵里。他的團(tuán)隊(duì)采用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術(shù)，這種技術(shù)能夠精確定位并修改基因，也被稱為“基因手術(shù)刀”。

這次基因手術(shù)修改的是CCR5 基因，而CCR5 基因是HIV 病毒入侵機(jī)體細(xì)胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示，在北歐人群里面有約10% 的人天然存在CCR5 基因缺失。擁有這種突變的人，能夠關(guān)閉致病力最強(qiáng)的HIV 病毒感染大門，使病毒無法入侵人體細(xì)胞，即能天然免疫HIV 病毒。

賀建奎還將在峰會現(xiàn)場展示他領(lǐng)導(dǎo)的項(xiàng)目組在小鼠、猴和人類胚胎的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)。在50枚人類胚胎基因測序結(jié)果顯示，未發(fā)現(xiàn)脫靶現(xiàn)象；而所有人類正常胚胎里面，有超過44% 的胚胎編輯有效。

賀建奎還展示此次基因手術(shù)嬰兒臍帶血的檢測結(jié)果，證明基因手術(shù)成功，并未發(fā)現(xiàn)脫靶現(xiàn)象。他表示，結(jié)果仍然需要時(shí)間觀察與檢驗(yàn)，因此準(zhǔn)備了長達(dá)18年的隨訪計(jì)劃。

CRISPR/Cas9 技術(shù)自問世以來就因簡單、高效備受矚目，吸引全球各地科學(xué)家在醫(yī)學(xué)、動植物育種、藥物篩選等不同領(lǐng)域進(jìn)行研究。賀建奎強(qiáng)調(diào)：“對于少數(shù)家庭來說，基因手術(shù)是治愈遺傳性疾病和預(yù)防嚴(yán)重疾病的新希望?！?

他還率先提出基因技術(shù)研究和應(yīng)用領(lǐng)域需遵循的“核心價(jià)值”，包括對真正需要的群體保持“悲憫之心”（Mercy for families in need）、僅僅用于嚴(yán)重疾病的“有所為更有所不為”（Only for serious disease, never vanity)、尊重孩子自主性為前提的“探索你自由”（Respect a child’s autonomy）、命運(yùn)不能由基因來決定的“生活需要奮斗”（Genes do not define you )、“促進(jìn)普惠的健康權(quán)”（Everyone deserves freedom from genetic disease）等5項(xiàng)倫理原則。

美國哈佛醫(yī)學(xué)院遺傳學(xué)教授、基因工程知名專家喬治·丘奇George Church 說：“考慮到HIV 對全球公共健康的威脅有擴(kuò)大的趨勢，我認(rèn)為賀建奎選擇了一個(gè)非常好的目標(biāo)基因?！?

不久前，中山大學(xué)一研究團(tuán)隊(duì)發(fā)布了國內(nèi)首份針對普通公眾和HIV 攜帶者關(guān)于基因編輯認(rèn)知的比較報(bào)告，超六成受訪者對基因編輯技術(shù)的運(yùn)用持積極態(tài)度。

575份HIV 攜帶者問卷顯示，有94.78% 的HIV 攜帶者支持基因編輯技術(shù)用于預(yù)防HIV 。另據(jù)美國皮尤研究中心2018年4月針對2537名美國成年人的一項(xiàng)調(diào)查顯示，60% 的美國人支持對未出生嬰兒進(jìn)行基因編輯，認(rèn)為為了降低患嚴(yán)重疾病的風(fēng)險(xiǎn)，基因編輯是一種有效的醫(yī)療手段。

激烈反彈：基因改變嬰兒導(dǎo)致生物醫(yī)學(xué)界普遍批評

根據(jù)《賽先生》報(bào)道，有相關(guān)網(wǎng)站披露，這項(xiàng)臨床試驗(yàn)已經(jīng)通過深圳一家醫(yī)院的倫理委員會審批，并在中國臨床試驗(yàn)注冊中心完成注冊登記。據(jù)披露的申請書顯示，期望建立完善的基因手術(shù)治療嚴(yán)格行業(yè)質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)，“占領(lǐng)整個(gè)基因編輯相關(guān)治療技術(shù)門檻的制高點(diǎn)，在國際日益競爭激烈的基因編輯技術(shù)應(yīng)用中脫穎而出?！?nbsp;業(yè)內(nèi)也有人表示，深圳和美婦兒科醫(yī)院是莆田系醫(yī)院。

深圳和美婦兒科醫(yī)院

該臨床試驗(yàn)完成了倫理委員會審批和臨床試驗(yàn)注冊登記

除了對此次臨床試驗(yàn)的倫理審批表示質(zhì)疑外，該臨床試驗(yàn)也遭到同行專家的質(zhì)疑：CCR5是否是一個(gè)最佳的基因編輯靶點(diǎn)以及有無必要進(jìn)行這樣的操作？ 

有學(xué)者認(rèn)為，針對CCR5這個(gè)靶點(diǎn)，也許還會其他更安全的方案，因?yàn)镃CR5本身也有功能，一旦敲除，對機(jī)體可能帶來難以預(yù)見的潛在威脅。Musunuru認(rèn)為雖然她們能抵抗HIV病毒，但與此同時(shí)她們將置身于其他所有未知的風(fēng)險(xiǎn)之中。Church則認(rèn)為，敲出CCR5會讓她們更容易遭受例如西尼羅河等病毒的侵襲。

HIV感染者對基因編輯技術(shù)期望值更高

當(dāng)事醫(yī)院稱未接受過相關(guān)信息，深圳衛(wèi)計(jì)委表示該項(xiàng)試驗(yàn)未向其報(bào)備

不過深圳和美婦兒科醫(yī)院11月26日下午對界面新聞記者回應(yīng)稱“這件事不屬實(shí)，我們沒有接受過相關(guān)信息，不知道這件事為什么會上熱搜，正在調(diào)查?！倍劣谫R建奎是否有掛靠深圳和美進(jìn)行相關(guān)研究，深圳和美方面表示“不了解情況”。

深圳市衛(wèi)生計(jì)生委醫(yī)學(xué)倫理專家委員會獲悉，該項(xiàng)試驗(yàn)進(jìn)行前并未向該部門報(bào)備，正開會研究此事。

這項(xiàng)研究是“科學(xué)家（賀建奎）的自主探索”？

賀建奎的公開身份是南方科技大學(xué)生物系副教授，南科大官網(wǎng)顯示，其2010年獲得美國萊斯大學(xué)生物物理學(xué)博士學(xué)位，2011-2012, 曾在美國斯坦福大學(xué)從事博士后研究，其研究方向?yàn)榛驕y序技術(shù)、免疫基因組學(xué)、個(gè)體化醫(yī)療、生物信息學(xué)和系統(tǒng)生物學(xué)。

但目前南科大尚未就此項(xiàng)研究作出任何表態(tài)。賀建奎的助理對《科技日報(bào)》記者稱，這項(xiàng)研究是“科學(xué)家（賀建奎）的自主探索”。

賀建奎的另一個(gè)身份是深圳市瀚?；蛏锟萍加邢薰镜姆ǘù砣?。網(wǎng)上顯示，該公司于2012年7月4日在深圳市市場監(jiān)督管理局南山局登記成立，公司經(jīng)營范圍包括生物技術(shù)開發(fā)與基因檢測技術(shù)開發(fā)、信息咨詢等。

其熱度最高的新聞是去年7月31日由南方科技大學(xué)孔雀團(tuán)隊(duì)“賀建奎教授團(tuán)隊(duì)”研發(fā)的具有全自主知識產(chǎn)權(quán)的第三代基因測序儀宣告上市。該測序儀被稱為“目前全球準(zhǔn)確率最高，且唯一用于臨床應(yīng)用的第三代基因測序儀，其技術(shù)水平已經(jīng)達(dá)到‘亞洲第一，世界領(lǐng)先’?！?

科學(xué)家聯(lián)合聲明

據(jù)《知識分子》報(bào)道，作為中國普通學(xué)者，出于對人類的基本理性和科學(xué)原理的尊重，以及對此事件影響中國科學(xué)發(fā)展的憂慮，科學(xué)家們發(fā)表了聯(lián)合聲明：

這項(xiàng)所謂研究的生物醫(yī)學(xué)倫理審查形同虛設(shè)。直接進(jìn)行人體實(shí)驗(yàn)，只能用“瘋狂”來形容。CRISPR基因編輯技術(shù)準(zhǔn)確性及其帶來的脫靶效應(yīng)科學(xué)界內(nèi)部爭議很大，在得到大家嚴(yán)格進(jìn)一步檢驗(yàn)之前直接進(jìn)行人胚胎改造并試圖產(chǎn)生嬰兒的任何嘗試都存在巨大風(fēng)險(xiǎn)。 

而科學(xué)上此項(xiàng)技術(shù)早就可以做，沒有任何創(chuàng)新及科學(xué)價(jià)值，但是全球的生物醫(yī)學(xué)科學(xué)家們不去做、不敢做，就是因?yàn)槊摪械牟淮_定性、其他巨大風(fēng)險(xiǎn)以及更重要的倫理及其長遠(yuǎn)而深刻的社會影響。

這些在科學(xué)上存在高度不確定性的對人類遺傳物質(zhì)不可逆轉(zhuǎn)的改造，就不可避免的會混入人類的基因池，將會帶來什么樣的影響，在實(shí)施之前要經(jīng)過科學(xué)界和社會各界大眾從各個(gè)相關(guān)角度進(jìn)行全面而深刻的討論。

確實(shí)不排除可能性此次生出來的孩子一段時(shí)間內(nèi)基本健康，但是程序不正義和將來繼續(xù)執(zhí)行帶來的對人類群體的潛在風(fēng)險(xiǎn)和危害是不可估量的。

與此同時(shí)這對于中國科學(xué)，尤其是生物醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域在全球的聲譽(yù)和發(fā)展都是巨大的打擊，對中國絕大多數(shù)勤勤懇懇科研創(chuàng)新又堅(jiān)守科學(xué)家道德底線的學(xué)者們是極為不公平的。

我們呼吁相關(guān)監(jiān)管部門及研究相關(guān)單位一定要迅速立法嚴(yán)格監(jiān)管，并對此事件做出全面調(diào)查及處理，并及時(shí)對公眾公布后續(xù)信息。潘多拉魔盒已經(jīng)打開，我們可能還有一線機(jī)會在不可挽回前，關(guān)上它。

對于在現(xiàn)階段不經(jīng)嚴(yán)格倫理和安全性審查，貿(mào)然嘗試做可遺傳的人體胚胎基因編輯的任何嘗試，我們作為生物醫(yī)學(xué)科研工作者，堅(jiān)決反對?。?！強(qiáng)烈譴責(zé)！??！

信息來源：醫(yī)藥云端工作室